风险比（HR）通常用于报告肿瘤学随机临床试验的结果。然而，它们仍然是临床医生最困惑的概念之一。在新型靶向和免疫治疗研究进展层出不穷的今天，由于缺乏头对头对比，临床医生往往通过间接比较设计相近研究（如ALK一线对比克唑替尼的CROWN、ALEX、ALTA-1L和eXalt-3研究）的HR值以窥疗效优劣，因此更需要充分了解HR，以有效解释医学文献，从而做出重要的治疗决策。
一、是什么？
在肿瘤学随机临床试验（RCT）中，经常使用风险比（HR）来估计至事件发生时间终点的治疗效果，如总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。
HR提供了整个研究期间试验组和对照组之间风险率比值的估计值。而风险率指的是研究中每个治疗组在短时间间隔内发生关注事件（包括死亡、继续监测或停止监测）的患者比例。
这个概念可以通过一个假设的例子来说明：表1所示为一项有两个治疗组和一个主要终点OS的RCT研究。第一周，对照组的死亡率（0.04）高于试验组（0.03）。第二周，患者死亡率是第一周的两倍：对照组为0.08，试验组为0.06。通过将试验组的患者死亡率除以对照组的患者死亡率，计算每周的HR（试验组与对照组）。尽管风险率随时间变化，但每周的HR大致恒定（0.75）（表1）。因此，本RCT报告的HR为0.75。
HR通常根据肿瘤学RCT中分析生存终点的标准方法之一Cox比例风险模型计算。简化来说，HR=1意味着试验和对照处理的等效性（图1）；如试验处理（i）优于对照，则HR＜1；如（ii）劣于对照，则HR＞1。
二、为什么有用？
对数秩和Wilcoxon检验通常用于比较试验期间治疗组之间的整个生存数据，然而仅生成p值而非治疗效应幅度或方向的估计值。也就是说，对数秩和Wilcoxon检验仅确定治疗是否不同，但不表明一种治疗的程度优于或劣于另一种。
估计RCT生存结局幅度和方向的三种主要方法包括（i）HR，（ii）报告每个治疗组的中位生存期，（iii）时间点分析（如1年OS率），后两者通常由KM分析生成。然而，HR与其他两种指标在以下方面存在差异。
首先，HR囊括了整个KM生存曲线中的所有信息，因此总结了RCT整个持续时间内的治疗效果。相比之下，中位生存期仅关注治疗组生存曲线上的一个点，最多代表“组平均年龄”，作为个体患者疾病控制持续时间或OS的指标过于简单。
其次，HR提供了治疗组之间相对疗效的估计值（例如，OS终点的HR = 0.75，意味着试验组的死亡风险相比对照组降低约25%）。
第三，由于上述两种特性，建议基于HR而非中位生存期或特定时间点的生存概率作出优效性和非劣效性
